Le laboratoire Vertex Pharmaceuticals annule certains essais cliniques en France. Tribune libre de Isabelle Durieu, animatrice de la Filière Muco CFTR, de Pierre Lemarchal, président de l’Association Grégory Lemarchal et de Pierre Guérin, président de Vaincre la Mucoviscidose. 
Des essais cliniques de phase 31 du laboratoire Vertex Pharmaceuticals, prévus en 2018 pour l’évaluation d’une trithérapie ciblant les causes de la mucoviscidose, n’auront finalement pas lieu en France. La direction américaine de l’entreprise a annulé leur réalisation dans les centres de ressources et de compétences de la mucoviscidose (CRCM) qui avaient initialement été retenus par le laboratoire.
Après avoir mis au point deux premiers traitements novateurs, Kalydeco®2 et Orkambi®3, le laboratoire Vertex Pharmaceuticals a désormais pour objectif de développer un traitement ciblant le plus grand nombre de patients.
Plusieurs essais cliniques de phase 3 concernant l’évaluation de nouvelles thérapies étaient donc fortement attendus par les patients, les familles et les soignants. En janvier dernier, plusieurs CRCM avaient reçu confirmation qu’ils participeraient à ces nouveaux essais. Ainsi, les patients français auraient pu prendre part aux avancées de la recherche et bénéficier d’un accès précoce au traitement en cas de succès.
Or, après l’annonce fin janvier des résultats positifs des dernières recherches portant sur deux nouveaux correcteurs de la protéine CFTR de nouvelle génération, les CRCM viennent d’apprendre par le laboratoire que les prochains essais n’auront pas lieu en France mais aux Etats-Unis et dans certains pays en Europe. L’annonce a fait l’effet d’une douche froide pour les patients français, ainsi privés de la possibilité de participer à l’évaluation de ces nouveaux traitements.
Pour les patients souffrant de mucoviscidose, être exclus de ces recherches est une réelle perte de chance. Cette situation, qui sonne comme une condamnation pour les acteurs engagés dans la lutte contre la mucoviscidose en France, est inacceptable tant pour les patients que pour les soignants, et apparaît comme une forme de chantage.
La déception est forte, d’autant plus que les CRCM et l’association de patients Vaincre la Mucoviscidose ont jusqu’ici contribué activement à la réussite des précédents essais cliniques menés par le laboratoire.
La direction américaine de Vertex Pharmaceuticals a expliqué son choix par l’impossibilité de trouver en France une entente concernant le prix pour le traitement Orkambi®. Malgré une autorisation de mise sur le marché obtenue en novembre 2015, et l’accès précoce au traitement depuis lors pour les patients de plus de 11 ans4, les négociations pour en fixer le prix n’ont pas abouti. C’est aussi la raison qui bloque l’accès à Orkambi® pour les enfants de 6-11 ans.
Vaincre la Mucoviscidose, l’Association Grégory Lemarchal et la Société française de la mucoviscidose (qui fédère l’ensemble des CRCM) demandent au siège américain de Vertex Pharmaceuticals de reconsidérer sa position, d’honorer ses engagements auprès des CRCM et des patients concernant les essais cliniques prévus en 2018 et de poursuivre ses négociations de remboursement pour Orkambi® avec les autorités françaises afin de garantir aux patients un accès égalitaire à ce médicament.
Les patients français doivent bénéficier de l’innovation thérapeutique et avoir toutes les chances de faire reculer la maladie !
1. Etape la plus avancée de développement d’un médicament, précédant la demande d’autorisation de mise sur le marché.
2. Indiqué pour des patients porteurs d’une mutation gating soit 2,8 % des patients.
3. Destiné aux patients de 12 ans et plus homozygote pour la mutation F508del, soit une cible d’environ 1500 patients. Non commercialisé à ce jour en France mais disponible et remboursé en Italie, Allemagne, Irlande, Pays-Bas.
4. Un dispositif spécifique d’accès, encore en cours à ce jour, a suivi l’ATU (Autorisation temporaire d’utilisation).
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